المملكة تعتمد أول علاج جيني لمرضى الهيموفيليا B

أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن تسجيل “هيمجينيكس” (Hemgenix)، ليكون أول علاج جيني معتمد لمرضى الهيموفيليا B من الدرجة المتوسطة والشديدة، مما يمثل طفرة نوعية في أساليب العلاج لهذا المرض الوراثي النادر.

آلية عمل العلاج وتأثيره على المرضى

يعتمد “هيمجينيكس” على تقنية العلاج الجيني باستخدام الناقل الفيروسي (AAV)، الذي يحمل نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج عامل التخثر التاسع (IX). بعد حقن الدواء في الوريد، يبدأ الجسم بإنتاج عامل التخثر بشكل طبيعي، مما يساعد في وقف النزيف واستعادة التوازن الطبيعي لعملية تخثر الدم.

مزايا العلاج الجيني للهيموفيليا B

يعد هذا العلاج ثوريًا، حيث يتم إعطاؤه مرة واحدة فقط، ما يقلل الحاجة إلى العلاجات المتكررة التي كانت تعتمد عليها الحالات المشابهة في السابق. وتؤكد الدراسات السريرية أن المرضى الذين تلقوا العلاج تمكنوا من تقليل معدلات النزيف وتحسين جودة حياتهم.

الأعراض الجانبية المحتملة

وفقًا للهيئة، فإن الأعراض الجانبية المسجلة للعلاج تعتبر غير خطيرة وتشمل:

• الصداع
• ارتفاع مستويات أنزيمات الكبد في الدم
• أعراض مشابهة لنزلات البرد

كما أشارت الدراسات إلى وجود تفاعلات دوائية محتملة عند استخدام العلاج مع بعض الأدوية التي تؤثر على وظائف الكبد، مما يستدعي متابعة دقيقة من قبل الجهات الطبية المختصة.

خطوة نحو مستقبل العلاجات الجينية في المملكة

يمثل تسجيل “هيمجينيكس” خطوة مهمة في تعزيز توفر العلاجات المبتكرة في المملكة، وخاصة التي تعتمد على التكنولوجيا الحيوية. وفي إطار دعمها لهذه التطورات، أطلقت الهيئة العامة للغذاء والدواء برنامج تسجيل الأدوية الواعدة، الذي يهدف إلى تسريع إجراءات تقييم العلاجات الجديدة التي يمكن أن تسهم في تحسين حياة المرضى في المملكة.